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'줄기세포·유전자 맞춤치료' 질병 극복 새 패러다임

[신년기획] 알파에이지 시대 희망 프로젝트-질병 정복에 도전하다

김아름 기자ar-ks486@bokuennews.com / 2018.01.01 18:33:34

전문가 기고/ 수명 연장을 꿈꾸다- 김무웅 생명공학정책연구센터 연구원

태동기 유망분야로 시장 급성장

세포유전자치료 융합개발 활발

혁신적 연구 환경 마련 기대


지난달 미국에서는 세계 최초로 인체 내에서 유전적 변이를 일으키는 인 비보(in vivo) 방식의 유전자 편집 임상시험이 실시됐다. 유전자치료 방식은 인체 내에서 유전적 변이를 일으키는 인 비보(in vivo) 방식과 유전물질 또는 유전물질이 도입된 세포를 인체로 전달하는 엑스 비보(ex vivo) 방식으로 구분할 수 있는데, 생명윤리 및 안전에 관한 법률은 인 비보 방식의 유전자치료에 관한 연구에 대해 보다 엄격하게 규제하고 있다(제47조 ⓵항).

이런 가운데 미국의 바이오기업인 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)에서 개발한 유전자 편집 기반의 유전자치료제로, 헌터증후군을 앓고 있는 40대 남성을 대상으로 실시했다고 발표(2017년 11월15일)했다.

국내에서는 더 엄격하게 규제를 받고 있는 인 비보(in vivo) 방식의 인체 내 직접 유전자치료에 대해 이를 승인한 미국 국립 보건원(National Institutes of Health, NIH)에서는 “암 발생 가능성 및 아직 알려지지 않은 위험 등을 제기하는 연구자들도 있으나, 안전성 데이터의 설득력이 높다는 점에서 임상시험을 승인했다”고 발표했다.

유전자치료제를 포함한 바이오의약품 글로벌 시장은 2020년 3900억달러 규모로 전체 의약품 시장에서 그 체적을 점차 넓혀가면서 전체 의약품 시장의 28%를 차지할 것으로 내다보고 있다.

IMS Health 자료에 의하면 향후 20년 이내 화학의약품의 70%를 바이오의약품이 대체할 것으로 전망하고 있다. 그도 그럴 것이 2000년 글로벌 톱 10 블록버스터 의약품은 합성의약품 일색이었으나, 10여년이 지난 지금 그 자리 대부분을 바이오의약품이 대체하고 있다.

위와 같이 차세대 산업으로 인식되고 있는 바이오의약품 중에서도 줄기세포치료제와 유전자치료제는 태동기 유망분야로서 관련시장이 빠르게 성장하고 있으며, 질환중증도와 치료효력이 가장 우수한 치료제로서 발전 가능성이 매우 높을 것으로 기대하고 있다.

그렇다면 줄기세포치료제와 유전자치료제 발전전망은 어떠할까?

줄기세포치료제를 포함한 세포치료제는 세포 자체만이 아닌 유전자가 도입되어 기능이 강화된 세포유전자치료제 형태의 개발이 활발해질 것으로 전망된다. 앞으로 줄기세포치료제와 유전자치료제 개발은 그 구분과 경계를 넘어 세포유전자치료로의 융합개발이 활발히 추진될 것으로 관측된다.

최근 미국 FDA에서는 암세포를 파괴할 수 있도록 유전자가 재조합된 항암면역세포치료제인 노바티스(Novartis)의 ‘킴리아(Kymriah)’를 최초의 ‘CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T Cell의 약자로, T세포에 암세포를 항원으로 인식하는 수용체 유전자를 도입하여 암세포를 파괴할 수 있도록 유전자가 재조합된 T세포 치료제)’ 치료제로 승인했다.

‘킴리아’는 환자 맞춤형 치료를 구체적으로 구현해 그 효능을 입증한 치료제로서 현재는 주로 암 치료를 위해 체세포 기반의 면역세포를 유전적으로 엔지니어링한 한 세포유전자치료제 개발이 집중적으로 이뤄지고 있으나 앞으로는 다양한 질환 치료가 가능한 줄기세포 기반의 세포유전자치료제가 유망해질 것으로 전망된다.

지난 7월 식품의약품안전처에서는 코오롱생명과학의 인보사를 국내 개발 최초의 유전자치료제로 허가했다. 인보사는 항염증 작용을 나타내는 유전자가 도입된 세포유전자치료제로, 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증이 지속되는 중증도 무릎 골관절염 환자를 위한 치료제로 개발됐다.

또한 지난 3월 일본에서는 타인 ‘iPSC(induced pluripotent stem cells의 약자로, 이미 분화가 완료된 체세포(피부세포 등)에 역분화 유도인자를 도입해 배아줄기세포와 같이 다양한 세포로 분화가 가능한 만능성 줄기세포로 제작한 세포)’ 유래 망막세포를 노인성 황반변성을 앓고 있는 일본인 60대 남성에게 최초로 이식하는 임상시험이 실시됐다.

50대에 접어들면서 만성질환에 의한 삶의 질은 매우 큰 폭으로 감소되며 특히 알츠하이머, 퇴행성 관절염, 안질환, 대사질환 등은 초고령화 사회를 대비한 삶의 질 향상을 위해 꼭 극복해야할 질병들이다.

세계 어느 국가보다 고령화 속도가 빠른 국내에서 줄기세포·유전자 맞춤치료가 알파 에이지 시대의 질병극복을 위한 혁신기술이 될 수 있다는 긍정적인 사인들은 위에서 설명한 바와 같이 세계 곳곳에서 나타나고 있다.

아울러 2018년에는 대한민국이 줄기세포·유전자 맞춤치료에 있어 ‘세계 최초’라는 타이틀에 도전할 수 있도록 예측 가능하며, 혁신적인 연구환경이 마련되기를 기대해본다.
 


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